Kamieninės ląstelės pasižymi unikaliomis savybėmis. Pirma, jos gali „savarankiškai atsinaujinti“, joms dalijantis susidaro daugiau tos pačios rūšies ląstelių. Antra savybė – jos gali subręsti arba diferencijuoti į specializuotas ląsteles, kurios atlieka specifinę funkciją organizme (pvz.: kraujo, raumenų, odos ląsteles). Yra daug skirtingų kamieninių ląstelių tipų. Tai įvairių rūšių suaugusio žmogaus kamieninės ląstelės, kurios randamos mūsų kūno audiniuose, bei embrioninės kamieninės ląstelės, kurios egzistuoja tik ankstyvosiose vystymosi stadijose. Neseniai iš specializuotų suaugusio organizmo ląstelių buvo sukurtos ląstelės, pasižyminčios panašiomis savybėmis į embrionines kamienines ląsteles. Jos vadinamos indukuotomis pliuripotentinėmis kamieninėmis ląstelėmis (angl. iPS cells – induced pluripotent stem cells).

Kamieninių ląstelių terapija – tai gydymas, kurio metu naudojamos kamieninės ląstelės arba iš jų kilusios ląstelės, pažeistų paciento ląstelių ar audinių pakeitimui arba atkūrimui. Kamieninės ląstelės gali būti suleidžiamos į kraują arba persodinamos tiesiogiai į pažeistą audinį,  ar net pritraukiamos iš paties paciento audinių, kad atitaisytų pažaidas.
 

Kol kas yra palyginti nedaug ligų, kurių gydymui yra naudojamos kamieninės ląstelės. Panaudojant kraujo kamienines ląsteles kai kuriais atvejais galima gydyti įvairius kraujo bei imuninės sistemos sutrikimus. Pirmieji kraujo kamieninių ląstelių transplantacijos bandymai buvo pradėti dar prieš 50 metų. Šiandien patobulintos kamieninių ląstelių išskyrimo bei transplantacijos technologijos naudojamos klinikiniuose tyrimuose. Kaip alternatyva kaulų čiulpų transplantacijoms, naudojamos kraujo kamieninės ląstelės, išskirtos iš virkštelės kraujo, ar kaulų čiulpų. Gydymui yra naudojamos ir iš kai kurių kitų organizmo audinių išskirtos kamieninės ląstelės (odos ir akies ragenos). Gydymas kitų audinių ar organų kamieninėmis ląstelėmis kol kas yra tik eksperimentinis. Tai reiškia, kad  gydymo saugumas bei efektyvumas nėra pakankamai ištirtas ir aiškus.

Kamieninėmis ląstelėmis paremtas gydymas yra dar ganėtinai naujas, taigi, dar esama nemažai dalykų, kuriuos reikia išmokti. Visų pirma, norint kamienines ląsteles naudoti kaip medikamentą, susiduriama su tam tikrais iššūkiais. Skirtingai nei vaistų, kamieninių ląstelių kokybė ne visada gali būti patikrinta plačiu mastu, o jų gydomasis poveikis skirtingiems pacientams gali būti ne vienodas.

Daugelio ligų atvejais, vis dar nėra nustatyta, kurios ląstelės geriausiai tinka tam tikro pažeisto ar nesveiko audinio atstatymui. Taip pat nėra aišku, kaip nukreipti šias ląsteles į atitinkamą kūno vietą.

Be to, kadangi transplantuotos ląstelės gali ne vienerius metus išlikti paciento kūne, turi būti įvertintas galimas šalutinis poveikis ir ilgalaikis saugumas. Taigi, itin svarbu kruopščiai stebėti ir nuolatos sekti pacientų būklę po kamieninių ląstelių terapijos.

Šis procesas dar vadinamas perkėlimu į kliniką (clinical translation).

Proceso pradžioje atliekami bendri tyrimai, siekiant išsiaiškinti, kaip veikia sveikas audinys, ar ląstelė, bei kas sutrinka tam tikros ligos, ar pažeidimo atveju. Ši informacija panaudojama sutrikimo diagnozavimui, taip pat naujų gydymo metodų kūrimui ir vystymui.

Siekiant patikrinti, kaip nauja intervencija gali paveikti tam tikrą ligą ar pažeidimą, iš pradžių tyrimai yra atliekami in vitro (mėgintuvėlyje), o tuomet, jei tik įmanoma – su gyvūnais, sergančiais panašia liga. Tokie tyrimai yra vadinami ikiklinikiniais. Prieš pradedant tyrimus su pacientais, ikiklinikiniai tyrimai turi būti patikrinti kitų ekspertų, o jų rezultatai publikuoti, bei atkartoti.

Gavus pagrįstų duomenų, kad eksperimentinis gydymas bus efektyvus ir saugus, reikia gauti leidimą atlikti klinikinius tyrimus su žmonėmis. Iš pradžių tokie tyrimai atliekami su labai nedideliu tiriamųjų kiekiu. Kartais, prieš pradedant klinikinius tyrimus, nauji eksperimentiniai gydymo metodai gali būti ištirti įtraukiant labai mažą pacientų skaičių.

Įvertinus šalutinius poveikius ir gydymo saugumą, pacientų skaičius laipsniškai didinamas, lyginamas naujos  intervencijos efektyvumas su esamais gydymo metodais.

Klinikinių tyrimų metu įrodžius, kad naujas eksperimentinis gydymo metodas yra saugus ir efektyvus, nacionalinės arba regioninės reguliacinės agentūros, pvz., JAV maisto ir vaistų administracija (angl. FDA – Food and Drug Administration), ar Europos vaistų agentūra (angl. EMEA – European Medicines Agency) patvirtina, kad naują gydymo metodą galima naudoti tam tikrų ligų ar būklių gydymui.

Patvirtintas klinikinis gydymas yra praktikuojamas mediciniškai, kadangi formalaus klinikinių tyrimų proceso metu buvo nustatytas, kaip pagrįstai saugus, bei efektyvus tam tikros ligos ar būklės gydymui. Įprastai, tokius naujus gydymo būdus patvirtina nacionalinės arba regioninės reguliacinės agentūros, pavyzdžiui, JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) arba Europos vaistų agentūra (EMEA).

Eksperimentinė intervencija yra naujas, nepatikrintas arba besiskiriantis nuo įprastinių, medicininis gydymas. Jo saugumas ar poveikis gydant tam tikrą ligą nėra patvirtintas priežiūros tarnybų.

Klinikinio tyrimo metu yra vykdomi moksliniai tyrinėjimai siekiant atsakyti į specifinius klausimus, susijusius su nauju gydymu arba su naujais jau esamų gydymų metodų panaudojimo būdais. Klinikiniai tyrimai atliekami siekiant nustatyti, ar nauji gydymo metodai yra saugūs ir efektyvūs. Svarbu suprasti, kad nauji gydymo metodai, kurie yra tiriami klinikinių tyrimų metu dar nėra patvirtinti. Šie nauji metodai nebūtinai yra geresni už jau esančius, o kartais jiems net neprilygsta.

Detalesnės informacijos apie klinikinius tyrimus galima rasti JAV Nacionalinių sveikatos institutų tinklalapyje www.clinicaltrials.gov/ct/info/resources/

Informuoto asmens sutikimo ar gydymo sutikimo formose išdėstyta informacija apie Jūsų  gydymą, bei kas gali atsitikti su Jumis gydymo metu. Formose turėtų būti aiškiai ir išsamiai aprašytas numatomas gydymas ar procedūra. Taip pat turėtų būti aprašytos Jūsų gydymosi galimybės, galimos rizikos, Jūsų teisės ir pareigos. Šios formos yra labai geras būdas gauti informaciją, kurios Jums reikia.

Prieš pradėdami eksperimentinį gydymą kamieninėmis ląstelėmis visada turite gauti  šią sutikimo formą. Net ir tais atvejais, kai gydymas kamieninėmis ląstelėmis nėra klinikinių tyrimų dalis, sutikimo forma yra būtina. Formoje turėtų būti aiškiai nurodyta, kad toks gydymas dar nėra patvirtintas. Taip pat turėtų būti išdėstyti visi su nauju kamieninių ląstelių gydymo metodu susiję rizikos veiksniai.

Jums perskaičius ir supratus sutikimo formą, taip pat sulaukus atsakymų į Jūsų klausimus, Jūs (arba Jūsų įgaliotas asmuo) ir asmuo, teikiantis Jums informaciją, turėtų ją pasirašyti. Vieną šios sutikimo formos egzempliorių turėtumėte gauti ir Jūs.

Jūs turėtumėte perskaityti ir suprasti visą pateiktą informaciją sutikimo formoje, o į visus kilusius klausimus turi būti atsakyta. Asmens sutikimo forma privalo būti pasirašyta informuoto asmens (Jūsų), bei asmens suteikusio informaciją (Gydytojo). Forma pasirašoma dviem egzemplioriais.

Į informuoto asmens sutikimo formą apie klinikinius tyrimus turėtų įeiti ši informacija:

• kad eksperimentinio gydymo metu yra vykdomi moksliniai tyrimai, bei paaiškinta, kokiu tikslu jie yra vykdomi;
• koks gydymas bus taikomas tyrimo metu; ar tyrimas randomizuotas;
• kokia tikimybė, kad Jums bus taikomas kitoks gydymo metodas (placebo arba alternatyvus gydymas);
• kokios yra alternatyvios gydymo galimybės;
• kokios procedūros bus vykdomos tyrimo metu (prieš gydymą, gydymo metu ir po jo, įskaitant tokias procedūras kaip kraujo paėmimas);
• kas atliks tyrimą;
• kiek laiko tyrimas truks;
• kokios galimos gydymo rizikos;
• atsakingo asmens kontaktai bei paciento teises ginančios nepriklausomos organizacijos kontaktai;
• Jūsų pareigos ir informacija apie tai, kas gali susipažinti su Jūsų tyrimų/medicininiais duomenimis, bei Jūsų teisės į konfidencialumą;
• Jūsų teisė gauti bet kokią naują informaciją, galinčią paveikti Jūsų apsisprendimą toliau dalyvauti tyrime;
• aplinkybės, kurioms esant Jūs galite būti pašalintas iš tyrimo;
• Jūsų teisė be pasekmių bet kuriuo metu pasitraukti iš tyrimo;
• koks pacientų skaičius dalyvaus tyrime.

Šiame dokumente neturėtų būti kalbama apie tyrėjo, institucijos, organizatoriaus ar jų atstovų atleidimą nuo atsakomybės dėl neatsargumo.

Visiškai saugių medicininio gydymo metodų nėra. Visada išlieka rizikos tikimybė, kartais ji būna didesnė, kartais mažesnė. Gydytojas turėtų Jums suprantamai paaiškinti visas galimas rizikas, net jei jos yra nedidelės.

Jūs turėtumėte įsitikinti, kad gydymo saugumas ir efektyvumas yra moksliškai pagrįstas ir, kad Jūsų, kaip paciento teisės yra paisomos. Pradžiai, turėtumėte įsitikinti, kad:

• Ikiklinikiniai tyrimai (žr. 5 klausimą) buvo publikuoti, patikrinti ir atkartoti kitų šios srities specialistų.
• Tyrimo organizatoriai gavo patvirtinimą iš nepriklausomų komisijų, tokių kaip institucijos priežiūros arba etikos tarnybos, kad numatomo eksperimentinio gydymo nauda pateisina galimą riziką, bei, kad Jūsų teisės yra saugomos.
• Organizatoriai turi patvirtinimą iš nacionalinės ar regioninės priežiūros agentūros, pavyzdžiui, Maisto ir vaistų administracijos (angl. Food and Drug Administration – FDA) arba Europos medicinos agentūros (European Medicines Agency – EMEA), kad klinikiniai tyrimai yra vykdomi saugiai arba, kad naujas gydymo metodas yra tinkamas naudoti konkrečios ligos atveju.

Labai mažos apimties moksliniams tyrimams nacionalinės ar regioninės priežiūros agentūros patvirtinimas nėra būtinas, tačiau visais atvejais yra privalomas gydymo įstaigos, kurioje bus atliekama procedūra nustatytos formos administracijos leidimas.

Tai nėra viską apimantis sąrašas, tačiau pagrindiniai pavojaus signalai yra šie:

Vertinimai, pagrįsti paciento atsiliepimais. Pacientai taip stipriai nori tikėti gydymo efektyvumu, kad gali įtikinti save, jog gydymas jiems iš tiesų padeda. Jie gali netgi patirti tam tikrą pagerėjimą, kuris nėra susijęs su taikomu gydymu. Tikrąjį gydymo poveikį gali įvertinti tik kruopščiai atlikti klinikiniai tyrinėjimai.

Keleto ligų gydymas tomis pačiomis kamieninėmis ląstelėmis. Išskyrus tuos atvejus, kai ligos yra tarpusavy susijusios, pavyzdžiui, kraujo ligos, skirtingų organų ar audinių ligos (pvz. Parkinsono ir širdies ligos) turėtų būti gydomos skirtingais metodais (naudojant skirtingas ląsteles, ar jų produktus). Taip pat, Jus turėtų gydyti gydytojas, kuris yra Jūsų ligos specialistas.

Aiškiai nenurodomas kamieninių ląstelių šaltinis, tiksliai neaprašyta gydymo procedūra. Šie klausimai turėtų  būti detaliai išaiškinti sutikimo formoje (žr. 8 klausimą). Taip pat, priede, turėtų būti protokolas, kuriame gydytojui specialistui būtų išsamiai išdėstyta visa gydymo eiga. Protokolas – tai procedūros vykdymo instrukcija. Nors jis gali būti Jums iš anksto neparuoštas, Jums paprašius, turėtų būti galimybė jį gauti. Klinikinių tyrimų arba eksperimentinio gydymo atveju, protokolų mokslinę vertę turėtų būti įvertinę nepriklausomi ekspertai, o etikos komitetai turėtų būti juos patvirtinę. Tik taip galima užtikrinti, kad bus paisomos dalyvių teisės ir gerovė. Turėtumėte pasiklausti, kas patvirtino pateiktą gydymo protokolą ir iki kada patvirtinimas galioja.

Pareiškimai, kad nėra jokios rizikos. Gydymas visada susijęs su tam tikra rizika. Informaciją apie galimus pavojus turi suteikti atlikti ikiklinikiniai ar ankstesni klinikiniai tyrimai.

Brangus gydymas ar paslėptos išlaidos. Norint dalyvauti klinikiniame tyrime, nėra įprasta už tai mokėti (išskyrus nebent kelionės, ar kitas asmenines išlaidas). Apsvarstykite, ar Jums reikėtų mokėti už gydymą, kuris yra nepatvirtintas. Be to, pasiteiraukite apie nenumatytas medicininės priežiūros išlaidas tuo atveju, jeigu atsitiktų kas nors negero, ypač jei esate ne savo šalyje. Išsiaiškinkite, kokios išlaidos kokiomis aplinkybėmis ir kokiose šalyse bus padengtos iš Jūsų nacionalinės sveikatos programos ar sveikatos draudimo institucijos lėšų.

Užduokite daug klausimų apie siūlomą gydymą, o taip pat reikėtų gauti nepriklausomą nuomonę iš gydytojo, kuriuo pasitikite. Neturėtumėte skubėti priimti sprendimą – iš pradžių įsitikinkite, kad gerai suprantate visą gydymo planą ir galimas rizikas.

Tyrime dalyvausiantys gydytojai turėtų gerai nusimanyti apie Jūsų ligą, kitas gydymo galimybes bei būti užtikrinti, kad jų siūlomas gydymas bus saugus ir veiksmingas. Jums turėtų būti pateikta informuoto asmens sutikimo forma ar gydymo sutikimo forma, kurioje turėtumėte rasti daugelį atsakymų į Jums rūpimus klausimus (žr. 8 klausimą). Tokia forma turėtų būti pasirašyta Jūsų ir gydytojo.

Gydymas:

• Ar toks gydymas konkrečiai ligai ar būklei yra įprastas?
• Ar gydymas yra formalių klinikinių tyrimų dalis?
• Kokios yra alternatyvos mano ligos gydymui?
• Jei pasirinkčiau šį gydymą, ar tai įtakotų mano galimybes dalyvauti kitame klinikiniame tyrime arba kito gydymo pasirinkimą?
• Kokios galimos naudos galiu tikėtis? Kaip tai bus pamatuota ir kiek laiko tai truks?
• Kokių kitų vaistų ar kokios specialios priežiūros man gali prireikti?
• Kaip atliekama ši kamieninių ląstelių procedūra:
• Koks yra kamieninių ląstelių šaltinis?
• Kaip kamieninės ląstelės yra identifikuojamos, išskiriamos ir auginamos?
• Ar prieš terapiją kamieninės ląstelės diferencijuojamos į specializuotas ląsteles?
• Kaip ląstelės pristatomas į reikiamą vietą organizme?
• Jei transplantuojamos ląstelės yra ne mano paties, kaip bus išvengiama imuninės sistemos reakcijos?

Moksliniai įrodymai ir kontrolė:

• Kokie yra moksliniai įrodymai, kad ši nauja procedūra bus veiksminga mano ligos ar būklės atžvilgiu? Kur tai publikuota?
• Ar yra anksčiau atliktų klinikinių tyrimų? Kas buvo iš jų sužinota?
• Ar yra kokia nepriklausoma gydymo plano kontrolė, pavyzdžiui, institucinė tikrinimo taryba? Ar galėtumėte duoti man keletą mokslininkų ir klinicistų pavardžių, iš kurių galėčiau gauti nepriklausomą nuomonę?
• Ar yra kokia nepriklausoma tos klinikos, kurioje bus atliekamas gydymas, ir patalpų, kuriose bus apdorojamos ląstelės, kontrolė ar akreditacija?
• Ar šis konkrečios ligos gydymas yra patvirtintas nacionalinės ar regioninės priežiūros agentūros, pavyzdžiui, Maisto ir vaistų administracijos (FDA) ar Europos medicinos agentūros (EMEA)?

Saugumas ir nenumatyti atvejai:

• Kokia rizika yra susijusi su pačia procedūra, bei kokie yra galimi trumpalaikiai ir ilgalaikiai šalutiniai poveikiai?
• Ar yra kokių nors kitų rizikos veiksnių?
• Kas bus daroma, jei atsiras šalutinė reakcija (nepageidaujami šalutiniai poveikiai)? Su kokiu žmogumi turėčiau susisiekti, iškilus nenumatytiems atvejams ar atsiradus su tyrimu susijusiems pažeidimams? Kas suteiks nenumatytą medicininę pagalbą?
• Ar klinika yra tinkamai parengta suvaldyti tokius nenumatytus atvejus, kaip sunki alerginė reakcija?
• Koks bus tolimesnis gydymas ir kiek laiko jis truks? Ką man reikės daryti?
• Kas yra atsakingas gydytojas šio gydymo metu? Koks šio gydytojo profesinis pasirengimas? Kaip gerai yra apmokyti kiti gydytojai ir techninis personalas?

Paciento teisės:

• Kokios yra mano, kaip paciento, teisės – pavzdžiui, konfidencialumas, teisė gauti bet kokią naują informaciją, teisė nutraukti gydymo procesą?
• Kokia kompensacija man būtų suteikta, jei tyrimo metu patirčiau sužalojimų?

Kaina:

• Kokios yra gydymo išlaidos? Iš ko jos susideda? Kokių dar išlaidų galiu patirti?
• Jeigu kažkas įvyktų netinkamai, kokios būtų nenumatyto gydymo išlaidos? Kas tokį gydymą suteiktų, ir kas turėtų už jį sumokėti? Prieš sutikdami su gydymu arba prieš kelionę, išsiaiškinkite, kokiomis aplinkybėmis ir kokiose šalyse kokios Jūsų išlaidos bus padengtos iš Jūsų kelionių draudimo, sveikatos draudimo arba nacionalinės sveikatos programos.

Užduokit kiek įmanoma daugiau klausimų apie siūlomą gydymo metodą. Bandykit gauti nepriklausomą kitų kvalifikuotų gydytojų nuomonę. Jūsų gydytojas turėtų Jus palaikyti ir padėti gauti nepriklausomas nuomones. Asmeniui, iš kurio norima sulaukti nepriklausomos nuomonės, turėtų būti pateikti medicininiai įrašai, mokslinių tyrimų protokolai, gydymo protokolai (tais atvejais, kai jie nėra nusistovėję) ir informuoto asmens sutikimo forma.

Pasikonsultuokite su savo gydytoju apie naujausius tyrimus jus dominančioje srityje. Skirtingose institucijose yra vykdomi skirtingi klinikiniai tyrimai. Neužmirškite, kad klinikiniams tyrimams būdingi labai griežti įtraukimo kriterijai, tai svarbu dalyvių saugumo užtikrinimui, taip pat tam, kad būtų galima atsakyti į kuo daugiau su tyrimu susijusių klausimų.

Yra keletas duomenų bazių, kuriose galima rasti registruotus klinikinius tyrimus. Pavyzdžiui, JAV Nacionalinio sveikatos instituto finansuojama klinikinių tyrimų duomenų bazė, skirta plačiai visuomenei: www.clinicaltrials.gov

Tačiau atminkite, kad tokiose duomenų bazėse patalpinta informacija ne apie visus vykdomus klinikinius tyrimus.